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麻省理工学院最年轻教授张锋照片,张锋创立的基因编辑公司已上市(2)

来源:未知 |发布时间:2017-02-10 15:52:19



目前Editas的主要股东为Flagship Ventures(16.6%),Third Rock Ventures(15.6%),Polaris Venture Partners(15.6%),Bng0(9%),Bosley(4.6%),Viking Global、Fidelity和Deerfield(共计5.8%)。

经过两年时间的发展,Editas已经建立了完整的基因编辑平台,从药物的设计到开发,都有标准的流程。目前Editas的基因编辑平台具备:一,升级改造基因编辑工具的能力;二,药物递送的能力;三,精确控制特异性编辑的能力;四,定向编辑能力。

据S-1报告介绍,Editas的战略目标是建立成为一个开发全新的基因药物,治疗大量基因导致的遗传性疾病的公司。具体包括以下六个方面。一,成为优秀的基因组药物公司;二,快速严谨的加强治疗方案,以满足患者的需求;三,完善基因编辑工具,使其可以修复任何基因损伤;四,加快基因组编辑基础科学研究;五,通过与其他公司合作,高效利用基因编辑的所有潜能;六,商业化研发成果,使患者能用上新药。

目前,除了2015年11月3日,Katrine Bosley在剑桥大学召开的EmTech大会上宣布,2017年开展CRISPR基因编辑治疗利伯先天性黑朦病(Leber congenital amaurosis,LCA;一种遗传性视力衰退疾病)的人体实验之外,Editas还计划治疗Usher syndrome 2a和herpes simplex 1相关的感染性眼盲等疾病,这两种疾病在美国每年新发病例为35000人。
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此外,Editas开展的项目还有与Juno合作开展的癌症CAR-T治疗项目,以及良性血液疾病、遗传性肌肉疾病、遗传性肺病、遗传性和感染性肝病等。



如果Editas研发的新药能够顺利的获得FDA的上市批准,它除了要支付技术授权费之外,还要额外为每款上市的产品付给Broad研究所和哈佛大学1480万美元的费用,如果销售额超过了预先设定的界限,支付的使用费会升高到5400万美元。但是如果上市的产品是用于治疗超级罕见病,这笔费用会相应的降低。

尽管CRISPR基因编辑技术近几年风光无限、争议无限,甚至一度被笼罩了“救世主”和“恶魔”的光环。但是,要把一项技术踏踏实实的落地,面对的困难还是非常多的。Editas在上市申请书中也全面的分析了公司和投资人可能面临的风险。主要有以下几点:

一,专利问题。这个问题从CRISPR技术问世那一天起就成为了舆论争执的焦点。尽管美国专利局在2014年授予了张锋第一个基因编辑技术专利,但是这并不代表其他人不能申请。Editas坦承,如果失去了专利的保护,或者其他的专利不能顺利的延伸,Editas的发展将受到很大的威胁。另外Editas的创始人之一Jennifer Doudna还是另外一家CRISPR基因编辑公司Caribou Biosciences的创始人,Caribou目前也获得了Doudna工作单位的技术授权,Intellia Therapeutics又获得了Caribou的技术使用授权。CRISPR Therapeutics基因编辑公司也从基因编辑发明人Emmanuelle Charpentier处获得授权。目前,Editas的发展实际上是受到其他三家公司的威胁的。 (摘自摩登先生网:MrModern.Com)

二,基因编辑技术多样性的威胁。实际上目前的基因编辑技术有很多种,仅仅是CRISPR就有Cas9和Cpf1之分,当然不排除还会有新的、更好的发现。这种技术上的革新对CRISPR基因编辑公司的威胁才是最大的。一旦发现另外一种比CRISPR-Cas9组合更强大的基因编辑工具,比如CRISPR-Cpf1,Editas的发展就会受到严重的威胁。Editas目前还没有获得使用创始人张锋今年发现的新型基因编辑工具Cpf1的授权。

三,公众的负面情绪。在我们对技术理解的不够深刻,技术本身也不够成熟时,使用该技术做伦理不允许的事情,往往会给技术带来灭顶之灾。从CRISPR诞生那一天起,“定制婴儿”的质疑就一直伴随着它。媒体的大幅报道目前已经引起了公众对CRISPR基因编辑的恐慌。舆论的压力,显然不利于Editas的发展。

(原文链接:http://www.mrmodern.com/nanse/18536.html,转载请注明)